基因修改疗法可下降有毒蛋白质水平

研究人员运用CRISPR酶（橙色）和导游RNA（赤色）使一种编码有毒蛋白质的基因（蓝色）失效。图片来历：SCIENCE SOURCE。修改

　　日前，疗法首个经过注入基因编辑器CRISPR使人体内疾病基因失效的可下团队陈述说，由该基因发生的毒蛋有毒蛋白质水平在1年里下降了93%。研究人员期望，白质有毒蛋白质的水平长时刻削减能够让临床实验中患者的神经症状显着改进。

　　遗传了基因突变导致转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性的基因降人，在成年后或许会呈现神经痛苦、修改麻痹和心力衰竭。疗法这种基因缺点会导致神经和器官中构成一种过错折叠的可下TTR（一种由肝脏发生的蛋白质）。上一年，毒蛋美国两家生物制药公司——Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals开端向患者打针一种脂肪颗粒，白质这种颗粒带着编码CRISPR的水平DNA切开酶Cas9的信使RNA，以及一条引导其剪断TTR基因的基因降RNA链，使基因无法发生这种蛋白质。

　　2021年6月，两家公司陈述称，6名患者承受这种体内CRISPR医治一个月后，血液中TTR水平急剧下降。

　　在日前发布的关于实验的最新消息中，两家公司称，这种疗法迄今未引起严重安全问题。12个月~2个月前承受医治的15名患者血液中TTR水平保持安稳，TTR水平均匀只要预处理水平的7%到59%，这取决于人们承受了4种CRISPR剂量中的哪一种。

　　根据前期在老鼠和山公身上进行的实验，这种持久性削减是这些公司现已预见的。尽管如此，TTR水平仍有或许反弹。

　　研究人员还不知道这些全身神经痛苦和麻痹的患者，是否会在神经测验中有所改进，或医治是否仅仅安稳病况。“因为参加痛苦和感觉的周围神经要想从TTR的堆集中康复需求时刻，相关测验通常在医治一年后进行。”Intellia首席医疗官David Lebwohl说。

　　现在，经同意的将TTR水平下降80%的药物能够改进症状，人们等待CRISPR一次性医治也能到达相同的作用。（文乐乐）。